介绍:
，2024年我国罕见病领域共批准上市药品44种（其中有17种药品通过优先审评审批程序获批上市），与2023年获批数量基本持平，生物制品与化学药品均衡分布，分别占比48%（21种）与52%（23种）。这些药品共覆盖34种罕见病，其中14种疾病属于《第一批罕见病目录》，20种疾病属于《第二批罕见病目录》。获批的药品中，29个品种首次在我国申请上市，14个品种新增罕见病适应症，另有1个产品进行了剂型改良。从药品来源看，进口药占比64%（28种），国产仿制药/创新药占比36%（16种），与2018年首批目录公布后我国上市的30个罕见病新药均为进口药物相比，国产药物占比显著提升，国产替代提速明显。
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